La recherche clinique et son impact sur les soins aux patients dans votre cabinet d'optométrie

La COVID a amené la recherche sur les essais cliniques dans tous les foyers — elle a fait de professionnels comme moi, les biostatisticiens et les épidémiologistes un nom familier.

Il s'agit d'un effet positif, mais il existe une légère distorsion quant à la réalité de la recherche clinique. Premièrement, les essais COVID ont bénéficié d'une procédure d'évaluation accélérée, ce qui est anormal et souvent refusé. Le processus de recherche clinique peut être laborieux, méthodique et enrichissant, surtout lorsque l'on constate la gratitude des patients. Examinons les conditions nécessaires à la conduite d'un essai clinique.

La recherche clinique désigne les études ou investigations scientifiques menées sur des sujets humains pour évaluer la sécurité et l'efficacité d'interventions, de traitements, de médicaments, de dispositifs ou de procédures médicales. Elle implique la collecte systématique de données et de preuves pour répondre aux questions de recherche, générer de nouvelles connaissances et améliorer les résultats des soins de santé.

La recherche clinique est essentielle pour faire progresser la compréhension médicale, développer de nouvelles thérapies, améliorer les traitements existants et optimiser les soins aux patients. Elle joue un rôle essentiel dans la médecine factuelle en fournissant des preuves scientifiques pour étayer ou réfuter l'efficacité et la sécurité des interventions médicales.

La recherche clinique peut prendre diverses formes, notamment :

1. Essais cliniques : Il s’agit d’études structurées impliquant des participants humains et visant à évaluer l’innocuité et l’efficacité de nouveaux médicaments, traitements ou interventions. Les essais cliniques suivent des protocoles et des lignes directrices spécifiques, impliquent un groupe témoin ou un comparateur et suivent souvent une approche par phases pour évaluer différents aspects de l’intervention.

2. Études observationnelles : Ces études observent et analysent des individus ou des populations afin de comprendre l'histoire naturelle, la progression de la maladie, les facteurs de risque et les résultats, sans intervention ni manipulation de variables. Les études observationnelles peuvent inclure des études de cohorte, des études cas-témoins, des études transversales et des études longitudinales.

3. Études épidémiologiques : Ces études examinent les schémas, les causes et les effets des maladies au sein des populations. La recherche épidémiologique vise à identifier les facteurs de risque, à établir les taux de prévalence ou d’incidence, et à comprendre la répartition et l’impact des maladies dans différentes populations.

4. Recherche sur les résultats : Ce type de recherche vise à évaluer les interventions et les traitements de santé en situation réelle afin d'évaluer leur impact sur les résultats des patients, leur qualité de vie, leur rentabilité et leur recours aux soins. La recherche sur les résultats s'appuie souvent sur de vastes bases de données, des enquêtes et des analyses statistiques pour recueillir et interpréter les données.

5. Recherche translationnelle : La recherche translationnelle vise à combler le fossé entre les découvertes scientifiques fondamentales et leur application en pratique clinique. Elle implique de traduire les résultats de laboratoire en applications pratiques, telles que le développement de nouveaux outils de diagnostic, de thérapies ou de dispositifs médicaux.

Tout au long du processus de recherche, les considérations éthiques et la sécurité des patients sont primordiales. Les études de recherche clinique doivent respecter les principes éthiques, obtenir le consentement éclairé des participants, protéger la vie privée et la confidentialité des patients, et être soumises à l'examen et à l'approbation éthiques des comités d'éthique (CER) ou des comités d'éthique.

La collaboration entre chercheurs, professionnels de santé, patients et organismes de recherche est essentielle pour mener des recherches cliniques solides et fiables. Les résultats des études cliniques contribuent aux connaissances médicales, éclairent les recommandations thérapeutiques, façonnent les politiques de santé et, in fine, améliorent les soins et les résultats pour les patients.

Un OD peut-il participer aux essais cliniques ?

Un ophtalmologiste peut s'impliquer dans les essais cliniques de plusieurs manières. Un laboratoire pharmaceutique ou un fabricant de dispositifs médicaux peut lui demander d'étudier un nouveau médicament ou dispositif destiné à une population spécifique de patients.

Structure des essais cliniques

Les essais cliniques se déroulent en trois phases principales, appelées phases 1 à 3. Certains essais comportent une phase 0 et parfois une phase 4. La phase 0 fait généralement référence à des recherches en laboratoire ou sur des animaux, tandis que les essais de phase 4 sont menés après l'approbation d'un médicament ou d'un dispositif par la FDA. On parle également d'essais post-commercialisation ou d'essais initiés par l'investigateur (IIT). Les études de phase 4 se déroulent souvent sur un seul site et sont moins exigeantes.

Les phases 1 à 3 sont des phases rigoureuses d'un essai clinique, chacune portant sur des patients spécifiques et ciblés. L'objectif de chaque phase est logique : fournir des informations pour étayer la phase suivante, plus étendue, d'un essai clinique. En voici quelques exemples :

1. Les essais de phase I visent à vérifier l'innocuité d'un nouveau traitement. Le nombre de patients requis pendant cette phase est très faible et sont souvent menés sur des volontaires sains. Il est important de comprendre le comportement d'un nouveau médicament ou dispositif chez un sujet sain avant de soumettre une personne atteinte de la maladie ou de l'affection visée aux exigences de l'étude. En d'autres termes, le promoteur d'un essai doit comprendre les réactions des personnes saines afin d'améliorer les prédictions concernant leur survenue dans la population étudiée. Les essais de phase I nécessitent souvent la détermination d'une dose acceptable. On parle alors d'essai de dosage.

2. Les essais de phase 2 exploitent les informations de la phase 1 et les appliquent à une population légèrement plus large (environ 100 personnes) atteinte de la maladie ou de l'affection ciblée par le médicament ou le dispositif. Cette phase vise généralement à déterminer l'efficacité du produit dans la population ciblée. Il est important d'isoler la population étudiée en fonction des comorbidités à ce stade, jusqu'à ce que la variabilité soit maîtrisée et comprise avant d'élargir l'étude.

3. Les essais de phase 3 sont généralement élargis pour inclure une population plus diversifiée, susceptible de présenter d'autres comorbidités. Ceci est particulièrement important pour que le promoteur puisse comprendre les facteurs de confusion potentiels liés aux autres médicaments et les éventuels effets secondaires. Les études de phase 3 peuvent généralement nécessiter des centaines de sujets.

En fin de compte, les nouveaux médicaments et dispositifs sont comparés à ce que l'on considère comme une « norme de référence ». Cette norme de référence est souvent le produit ou le dispositif considéré comme la meilleure solution actuellement disponible pour une utilisation commerciale. Toutes les phases d'un essai clinique doivent être approuvées par un comité d'éthique (IRB) et la FDA (Food and Drug Administration) avant de commencer toute phase d'un essai clinique.

Ce processus peut paraître intimidant, mais participer à un essai clinique peut s'avérer très fructueux pour votre cabinet et vos patients . Les avantages vont de la recherche innovante à l'amélioration de la qualité de vie (QV) de vos patients, en passant par l'augmentation de vos revenus. L'une des meilleures méthodes pour se lancer dans la recherche est de publier des études de cas ou des séries de cas à partir des données dont vous disposez déjà dans votre cabinet. Ne sous-estimez pas l'importance d'une étude de cas ou d'une série de cas : ces projets de recherche simples sont souvent le point de départ de la découverte de nouveaux médicaments et dispositifs.

Écrit par Lynne Becker

Références : Notions de base sur les essais cliniques | Manuel de la FDA pour la modernisation de l'analyse des essais cliniques afin d'axer davantage la recherche sur le patient | Rapports de cas SAS , Série de cas – De la pratique clinique à la médecine factuelle dans la formation médicale supérieure – PMC (nih.gov)