La recherche clinique et son impact sur les soins aux patients dans votre cabinet d'optométrie

La COVID a fait entrer la recherche clinique dans tous les foyers — elle a rendu les professionnels comme moi, les biostatisticiens et les épidémiologistes, familiers à tous.

C'est un effet positif, mais il existe une légère distorsion quant à la véritable nature des essais cliniques. Premièrement, les essais sur la COVID-19 ont bénéficié d'une procédure d'examen accélérée, ce qui est exceptionnel et rarement accordé. Le processus de recherche clinique peut être laborieux, méthodique et enrichissant, notamment lorsqu'on constate la gratitude des patients. Examinons donc en détail les étapes nécessaires à la réalisation d'un essai clinique.

La recherche clinique désigne les études ou investigations scientifiques menées sur des sujets humains afin d'évaluer l'innocuité, l'efficacité et l'efficience des interventions, traitements, médicaments, dispositifs ou procédures médicales. Elle consiste à recueillir systématiquement des données et des preuves pour répondre aux questions de recherche, générer de nouvelles connaissances et améliorer les résultats en matière de soins de santé.

La recherche clinique est essentielle pour faire progresser les connaissances médicales, développer de nouvelles thérapies, améliorer les traitements existants et optimiser la prise en charge des patients. Elle joue un rôle primordial dans la médecine fondée sur les preuves en fournissant des données scientifiques permettant de confirmer ou d'infirmer l'efficacité et l'innocuité des interventions médicales.

La recherche clinique peut prendre diverses formes, notamment :

1. Essais cliniques : Il s’agit d’études structurées menées auprès de participants humains et visant à évaluer l’innocuité et l’efficacité de nouveaux médicaments, traitements ou interventions. Les essais cliniques suivent des protocoles et des directives précis, comportent un groupe témoin ou comparateur et adoptent souvent une approche par phases pour évaluer différents aspects de l’intervention.

2. Études observationnelles : ces études observent et analysent des individus ou des populations afin de comprendre l’histoire naturelle, la progression de la maladie, les facteurs de risque et les résultats, sans intervention ni manipulation d’aucune variable. Les études observationnelles peuvent inclure des études de cohorte, des études cas-témoins, des études transversales et des études longitudinales.

3. Études épidémiologiques : Ces études examinent les schémas, les causes et les effets des maladies au sein des populations. La recherche épidémiologique vise à identifier les facteurs de risque, à établir les taux de prévalence ou d’incidence et à comprendre la distribution et l’impact des maladies dans différentes populations.

4. Recherche sur les résultats : Ce type de recherche vise à évaluer les interventions et les traitements de santé en situation réelle afin d’en apprécier l’impact sur les résultats pour les patients, leur qualité de vie, leur rapport coût-efficacité et le recours aux soins. Elle s’appuie souvent sur de vastes bases de données, des enquêtes et des analyses statistiques pour recueillir et interpréter les données.

5. Recherche translationnelle : La recherche translationnelle vise à combler le fossé entre les découvertes scientifiques fondamentales et leur application en pratique clinique. Elle consiste à traduire les résultats de laboratoire en applications pratiques, comme le développement de nouveaux outils de diagnostic, de thérapies ou de dispositifs médicaux.

Tout au long du processus de recherche, les considérations éthiques et la sécurité des patients sont primordiales. Les études de recherche clinique doivent respecter les directives éthiques, obtenir le consentement éclairé des participants, protéger la vie privée et la confidentialité des patients et faire l'objet d'un examen et d'une approbation éthiques par les comités d'éthique de la recherche (CER).

La collaboration entre chercheurs, professionnels de santé, patients et organismes de recherche est essentielle à la réalisation d'études cliniques rigoureuses et fiables. Les résultats de ces études contribuent à l'avancement des connaissances médicales, éclairent les recommandations thérapeutiques, façonnent les politiques de santé et, en définitive, améliorent la prise en charge et le pronostic des patients.

Un optométriste peut-il participer à des essais cliniques ?

Il existe plusieurs façons pour un ophtalmologiste de participer à des essais cliniques. Un professionnel de santé peut être sollicité par une entreprise pharmaceutique ou de dispositifs médicaux pour étudier un nouveau médicament ou dispositif destiné à une population de patients spécifique.

Structure de l'essai clinique

Les essais cliniques comportent trois phases principales, numérotées de 1 à 3. Certains essais incluent une phase 0 et peuvent également comporter une phase 4. La phase 0 correspond généralement à la recherche en laboratoire ou sur des animaux, tandis que les essais de phase 4 sont menés après l'approbation d'un médicament ou d'un dispositif par la FDA. On parle alors d'études post-commercialisation ou d'essais à l'initiative des investigateurs (EII). Les études de phase 4 peuvent souvent être réalisées sur un seul site et sont soumises à des exigences moins strictes.

Les phases 1 à 3 sont des phases rigoureuses d'un essai clinique, chacune ciblant des patients spécifiques. L'objectif de chaque phase est logique : fournir des informations permettant de passer à la phase suivante, plus étendue. En voici quelques exemples :

1. Les essais de phase I permettent de vérifier l'innocuité d'un nouveau traitement. Le nombre de patients requis est très faible et les essais sont souvent menés auprès de volontaires sains. Il est essentiel de comprendre le comportement d'un nouveau médicament ou dispositif chez un sujet sain avant de soumettre une personne atteinte de la maladie ou de l'affection ciblée aux exigences de l'étude. Autrement dit, le promoteur de l'essai doit connaître les réactions observées chez les personnes saines afin d'améliorer les prédictions concernant les effets potentiels sur la population cible. Les essais de phase I nécessitent souvent la détermination d'une dose acceptable. On parle alors d'essai de posologie.

2. Les essais de phase 2 exploitent les données de la phase 1 et les appliquent à une population légèrement plus importante (environ 100 personnes) présentant la pathologie ciblée par le médicament ou le dispositif. Cette phase vise généralement à déterminer l'efficacité du produit au sein de cette population. Il est essentiel, à ce stade, d'isoler la population étudiée en fonction des comorbidités afin de mieux contrôler et comprendre la variabilité des facteurs avant d'élargir l'étude.

3. Les essais de phase 3 sont généralement élargis afin d'inclure une population plus diversifiée, susceptible de présenter d'autres comorbidités. Ceci est particulièrement important pour permettre au promoteur d'évaluer l'impact potentiel d'autres médicaments et d'identifier d'éventuels effets secondaires. Les études de phase 3 peuvent généralement nécessiter plusieurs centaines de participants.

En définitive, les nouveaux médicaments et dispositifs sont comparés à ce qui est considéré comme une référence. Cette référence est souvent le produit ou le dispositif considéré comme la meilleure solution actuellement disponible sur le marché. Toutes les phases d'un essai clinique doivent être approuvées par un comité d'éthique de la recherche (CER) et par l'Agence américaine des médicaments (FDA) avant leur lancement.

Ce processus peut paraître intimidant, mais participer à un essai clinique peut s'avérer très bénéfique pour votre cabinet et vos patients . Les avantages sont multiples : contribution à la recherche, amélioration de la qualité de vie de vos patients et augmentation de vos revenus. L'une des meilleures façons de se lancer dans la recherche est de publier des rapports ou des séries de cas à partir des données dont vous disposez déjà. Ne sous-estimez pas l'importance de ces publications : ces projets de recherche, bien que simples, sont souvent le point de départ de la découverte de nouveaux médicaments et dispositifs médicaux.

Écrit par Lynne Becker

Références : Principes de base des essais cliniques | Guide de la FDA sur la modernisation de l’analyse des essais cliniques pour une meilleure prise en compte du patient | Rapports de cas SAS , Séries de cas – De la pratique clinique à la médecine factuelle dans la formation médicale postdoctorale – PMC (nih.gov)